近日，苏州安天圣施医药科技有限公司（以下简称“安天圣施”或“公司”）完成千万元级preA+轮融资，本轮融资由和瑞创投SCA3产业基金投资。同时，公司宣布与中国脊髓小脑性共济失调（SCA）患者组织北京企鹅之家小脑萎缩症病患关爱中心（以下简称“企鹅之家”）开展全面合作，加速推进罕见病药物开发及临床研究，尽可能惠及全国更多的罕见病患者。

苏州安天圣施医药科技有限公司，系中国首个以RNA剪接和 RNA 编辑为靶标研发反义寡核苷酸（ASO）药物的公司，目前有多个项目在推进中，其中针对SCA3（脊髓小脑性共济失调3型）、DMD（杜氏肌营养不良症）等疾病的药物研发已取得良好的临床前数据。公司创始人华益民是ASO药物领域全球顶级的科学家，是全球销售金额最大小核酸药物诺西那生（Nusinersen, 商品名Spinraza）的主要发明人。

安天圣施华益民教授与研发团队成员

华益民教授在上海Biogen学术会Spinraza研修班上介绍产品特征和作用原理

基于临床需求，与“企鹅之家”紧密合作

近年来，罕见病药物开发受到全球药监机构的鼓励和支持。但一款孤儿药的开发历程任重道远，产品从研发、面市到造福更多患者需要多方的共同努力。安天圣施此次同时宣布与 “企鹅之家”合作，就患者需求、临床研究、产业资源等多方面形成共享互通，真正将业界研发与解决罕见病用药需求的社会责任有机结合起来，并致力于在未来打造成为患者需求导向-原创研发驱动的领先企业。

北京企鹅之家小脑萎缩症病患关爱中心由脊髓小脑性共济失调（SCA）病友及家属建立，是中国唯一一家民政注册、专注于SCA领域的非营利性组织。企鹅之家致力于关爱患者身心健康，普及相关医学知识和最新研发进展，呼吁社会各方资源关注与帮助患者，维护患者合法权利，提高患者生活质量。

自成立七年以来，企鹅之家与国内SCA领域知名专家团队紧密合作，开展了包括医患交流会、患者调研、专家讲座、在线疾病教育、患者援助等众多项目，为中国SCA患者提供全方位的关爱与支持。凭借组织在SCA领域的专业累积，企鹅之家将继续承担责任、提升服务、发挥职能，深化与政府机构、医疗单位和医药企业的沟通合作，充分整合各方的资源和优势，在患者支持、疾病管理、药物研发、临床试验和药物准入等环节发挥患者组织的积极作用，传递患者的真实诉求，助力患者获益最大化。

未来，安天圣施将与企鹅之家一道，推动SCA药物研发进步，共同促进中国罕见病事业的发展，助力实现2030健康中国的宏伟目标。

企鹅之家每年举办中国脊髓小脑性共济失调医患交流会

并不孤独的“孤儿药”产业基金

安天圣施与企鹅之家的合作，背后的促成者是和瑞创投SCA3产业基金。据悉，这支基金由SCA3患者与和瑞创投发起，是国内首支、也是目前唯一专注于SCA3药物及治疗方法投资的私募股权基金。和瑞创投背后是一批医疗产业资深从业者，在产品研发、市场销售、医疗投资等领域具备丰富的成功经验。和瑞SCA3产业基金的愿景是，构筑SCA3药物治疗开发的生态系统，推动SCA3治疗药物的开发和迭代，主要投资于药物研发企业、引进在研海外产品权益并寻找团队孵化、投资SCA3相关产业链上下游。

和瑞创投SCA3产业基金设立之初，就投资了安天圣施，随着安天圣施超预期的研发进展，又再次对安天圣施加大投资并陆续布局了其他相关企业。和瑞创投对攻克SCA3及更多无有效药品上市的多种罕见病抱有坚定的决心，正在把这个领域内最优秀的一批从业者聚集起来，朝共同目标前进。

打造有机结合的罕见病领域生态系统

患者-资本-产业，三者的有机结合才能形成罕见病开发领域的生态系统，共同攻克孤儿药研发的难题，造福更多患者。安天圣施、企鹅之家、和瑞创投拥有各自的优势领域，已开展了多方面的合作。一方面，与临床医生紧密结合，探讨更快让患者用上安全有效产品的途径。另一方面，与有关监管机构充分沟通，呼吁未来产品加快上市审批速度，并在药品获批上市后尽快以合理价格纳入医保，增加药物可及性。未来，三方还会在项目资金、患者临床招募、临床用药普及、医保支付准入等方面探讨多个具体的落地方案。

最重要的是，大量SCA患者通过企鹅之家了解到安天圣施及和瑞创投，并能够以最直接的方式接触到最领先的治疗方法，真正得到临床获益，也愿意以多种方式亲自为药物开发贡献一份力量。众人拾柴火焰高，患者的迫切需求是出发点也是终点。安天圣施创始人华益民博士发明的诺西那生已在全世界挽救了成千上万脊髓性肌萎缩症儿童的生命。相信未来也会有千千万万更多的罕见病患者的生命被挽救。